近年来，脐带血在脑瘫等神经系统疾病的治疗领域取得一定成效，为这类疾病的治疗提供了一种新的治疗手段。

2018年4月，西安交通大学医学院神经生物学研究所吕海侠教授在细胞移植期刊上发表了一篇研究成果：一项随机、安慰剂对照的脐带血间充质干细胞输注治疗脑瘫患儿的临床研究，其结果显示脐带血治疗组患儿的症状改善程度显著优于对照组。

这项临床研究入组了54名患儿，平均分为两组。治疗组的27人在大约一个月内接受了4次脐带血间充质干细胞输注（单次细胞量为5x10^7，每次间隔7天），而对照组的27人输注的是0.9%生理盐水。两组受试者均同时接受基础康复治疗。

完成输注治疗后，54名患儿分别在3、6、12、24个月的时候接受随访观察。

表1 临床试验开始时患者统计学数据

从表1可以看出，脐带血治疗组和对照组之间的入组情况是均衡的。无论是患儿的平均年龄和不同年龄区间分布，还是出生体重、早产儿占比、男性占比、临床试验前已接受康复治疗的患儿占比，两个组之间都无明显差异。

表2 不良事件记录

不良事件是受试者在接受治疗或研究时所发生的、未能预见的医疗事件，与所用药物或治疗不一定存在因果关系。

从此项临床试验的不良事件记录来看，两组患儿发生的不良事件大部分都是轻微级别，无严重不良事件，脐带血输注治疗脑瘫是安全的。

图1 粗大运动功能评分改善情况

粗大运动功能测试评分（GMFM-88）的结果显示，脐带血治疗组显著优于对照组，4次随访的差异明显（P<0.01为有显著统计学差异），且随着时间的推移有进一步扩大差距的趋势。

图2 粗大功能评分分项改善情况

从粗大功能评分分项改善情况可以看出，相对于安慰剂对照组，脐带血治疗组的行走、跑跳、爬行屈膝等功能改善更加明显，且随着时间的推移有进一步扩大差距的趋势。而站、坐、躺和翻身功能同样也有不同程度的改善。

图3 综合功能评分改善情况

综合功能评分（CFA）结果表明，脐带血治疗组同样显著优于对照组，4次随访的差异明显（P<0.01），且随着时间的推移有进一步扩大差距的趋势。

图4 综合功能评分分项改善情况

从综合功能评分分项的结果同样可以得出结论，脐带血治疗组的自理能力、社会适应能力、语言能力、运动能力和认知能力相对于安慰剂对照组有更加明显的改善，并且随着时间的推移有进一步扩大差距的趋势。

除了GMFM-88评分和CFA评分的明显改善，脑电背景活动减慢的患者在接受脐带血输注治疗后，研究者也观察到弥漫性慢波活动的减少。

总的来说，吕海侠教授这项为期两年的临床试验证实了脐带血间充质干细胞治疗脑瘫是安全的，效果也非常显著。脐带血、脐带间充质干细胞在脑瘫等神经系统疾病等领域的应用前景值得我们期待。

实际上，在国外也有大量类似的研究开展。仅在美国国立卫生研究院临床试验数据信息库（clinicaltrial.gov）上登记的脐带血治疗脑瘫临床试验就有19个。

美国杜克大学Robertson临床和转化细胞治疗项目的首席医学官兼科学家Joanne Kurtzberg一直是脐带血应用领域的先驱，她主持了一项自体脐带血治疗脑瘫的临床试验。（ClinicalTrials注册号：NCT01147653） 

       低剂量组           高剂量组治疗1年后 A：GMFM-66 改变，B：PDMS-2 改变，C：大脑连接改变

同样为期两年的这项临床试验结果显示，脑瘫患儿的改善情况与脐带血输注剂量存在一定关系。剂量超过每公斤2.5x10^7的受试者，静脉输注自体脐带血一年后的恢复情况超出了预期，运动功能获得改善。

而吕海侠教授的这项研究中，脐带血治疗组输注了4次，脐带血间充质干细胞的细胞量合计达到2x10^8，剂量也更接近于Kurtzberg教授所开展研究中的高剂量组。

此次临床研究，如果研究者能再将年龄因素、接受治疗时的体重因素结合分析，也许将对其他学者的研究更有启发作用。

美国一位10岁的脑瘫患儿Patrick在接受了自体脐带血干细胞治疗后，成功的恢复了健康。他所参加的正是Kurtzberg教授的这项临床研究。

通过大量的临床研究已经证明，脐带血及干细胞治疗脑瘫是安全且有效的。随着医学的发展，我们相信脐带血及干细胞在脑瘫中的应用还可以更加完善，比如通过优化治疗策略、结合其他新技术，进一步提高脑瘫患儿的康复程度。（干细胞之家2018年4月20日）

台湾最快7月放开免疫细胞疗法用于常规治疗并允许收费

据台湾媒体近日报道：我国台湾省卫福部将开放人体细胞免疫疗法用于常规治疗！未来公告后，办法上所明列的项目，可以用于病患的常规治疗，并收取费用，但治疗医院、实验室及医师须符合办法规定，且要提报年度治疗结果报告，台湾癌症病患将多一治疗选择，不用再飞国外，若顺利，最快7月上路。

现行细胞免疫疗法只能申请恩慈条款方式进行，卫福部近日拟修正特殊医疗技术检查检验医疗仪器管理办法，增订细胞免疫治疗专章。卫福部医事司长石崇良表示，2015年公共政策网路平台即超过5000人完成连署提案，希望台湾当局能全面且快速的开放细胞免疫疗法用于癌症治疗上。卫福部经讨论后，于2016年有条件解禁，但病人需为危及生命或严重失能、台湾内尚无适当药物或替代疗法，且医师则需订定附属计划经申请通过才能进行，也就是「恩慈条款」。

石崇良指出，随著细胞免疫疗法的进展，同时顾及台湾癌症病患的治疗殷盼，卫福部拟开放细胞免疫疗法用于常规治疗，癌症病患在做化疗及放疗的同时，也可以细胞免疫疗法做为辅助治疗，目前已拟定管理办法草案，将细胞免疫疗法以特殊医疗技术，朝许可制的登录追踪纳管，至于哪些细胞免疫疗法及适应症可以做，办法中将以正面表列列出，T细胞治疗、自然杀手细胞（NK）及CAR-T都在讨论之列，今将进行专家会议讨论。

英国伦敦帝国学院讲座教授、前高医细胞免疫治疗研究室主任林成龙表示，乐见台湾开放成为常规治疗，让癌症病患多一个机会及希望。（干细胞之家2018年4月29日）