3月10日,在十三届全国人大一次会议记者会上,科技部部长万钢谈了五年来我国的科技创新,航天、深海、超算、核电、量子纠缠、外尔费米子、胚胎干细胞等高科技被点名。
万钢部长表示,我们的科技创新水平取得了显著提高,逐渐进入了“三跑并存”,并跑、领跑日益增多的历史新阶段。我们的战略高技术逐步走向了世界的前列,大家所看到的各个方面,比如说航天、深海、超算、核电这些领域都逐步走向世界的前列。基础研究得到了加强,比如说量子纠缠、外尔费米子、胚胎干细胞包括最近的克隆猴,这些技术研究的成果逐渐地也产生了世界性影响。
我国已经将干细胞作为国家建设现代化医疗的重要推动力。《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》加强应用基础研究,强调了开展胚胎干细胞、诱导性多能干细胞和成体干细胞等干细胞定向诱导分化、规模化培养等基础与临床研究,以有效性、安全性和可控性为导向实现组织与器官再生,改善或恢复损伤组织和器官的功能。
胚胎干细胞是早期胚胎或原始性腺中分离出来的一类细胞,具有体外培养无限增殖、自我更新和多向分化的特性。人胚胎干细胞具有全能的分化潜能,有稳定的细胞系,可在体外大量增殖,易于进行基因操作,能批量开展临床治疗。
我国在胚胎干细胞领域的研究起步较早。2003年,我国科研人员将人类皮肤与兔子卵细胞融合培育出了人类胚胎干细胞,Nature新闻对这项研究进行了评述,认为我国科学家创造的种间细胞融合方法为人类胚胎干细胞研究提供了新途径。
我国胚胎干细胞治疗致盲性眼病取得突破。几年前,第三军医大学西南医院在国际上率先开展了“视网膜下同种异体人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞移植术治疗湿性年龄相关性黄斑变性”的临床研究,这是我国在该领域的一个创新。临床研究结果显示,患者术后恢复好,眼科各项检查显示移植细胞生存良好,患者视功能稳步提高,该团队已经顺利完成了多例湿性年龄相关性黄斑变性病的手术。
2017年,我国启动了两项利用人胚胎干细胞分化细胞治疗难治性疾病的临床研究,分别为“人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病”以及“人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性”。这是我国首批经过卫计委和食药监总局备案的两项基于胚胎干细胞分化细胞的临床研究,也是全球首批基于配型开展的多能干细胞分化细胞临床移植研究项目,受到了国际的广泛关注,Nature News也对此做了客观和详实的报道和评述。
帕金森是世界第二大神经退行性疾病,年龄相关性黄斑变性是老年人致盲的重要因素,这些疾病目前尚无有效治疗策略。这两项临床研究的开展,为帕金森和年龄相关性黄斑变性的治疗带来了曙光,具有里程碑意义。
干细胞临床研究涉及到诸多科学和伦理问题,需要经过严格的研究和设计。我国科研团队率先建立了符合国际规范的临床级人胚胎干细胞资源库,并在人类疾病动物模型体系中完成了长期的有效性和安全性评估。中国科学院院士周琪表示,这两个项目的启动体现了我国在干细胞领域系统布局和重要进展,表明我国的干细胞及转化研究水平已跻身世界前列。